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奧巴馬2015年國情咨文：將精準(zhǔn)醫(yī)療列為國家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目
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發(fā)布時(shí)間：2016-06-28
文章原標(biāo)題：Obama’s Precision Medicine Initiative： Paying For Precision Drugs Is The Challenge
來源：奇點(diǎn)網(wǎng)www.geekheal.com 政策趨勢(shì) 2015.01.22
美國總統(tǒng)奧巴馬在2015年國情咨文演講中談到了“人類基因組計(jì)劃”(Human Genome Project)所取得的成果，并宣布了新的項(xiàng)目——精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃(Precision Medicine Initiative)。
確切而言，如果兩個(gè)患者的病因不完全相同，就不能使用同一種藥物。這既能避免不必要的浪費(fèi)，也能避免出現(xiàn)副作用。
能夠了解疾病主因的精確缺陷，這主要得益于基因技術(shù)和蛋白質(zhì)生物化學(xué)技術(shù)。這些技術(shù)能讓我們識(shí)別疾病，然后根據(jù)疾病主因的精確缺陷將其劃分為若干子集。但精準(zhǔn)醫(yī)療的另一部分是，知道如何開發(fā)藥物來抑制之前確定的精確缺陷。
讓我們以囊腫性纖維化(Cystic fibrosis)為例。今年，隨第一夫人米歇爾出席奧巴馬國情咨文演講的是萊特州立大學(xué)的醫(yī)科學(xué)生比爾·埃爾德(Bill Elder)，患有先天性囊腫性纖維化疾病。
囊腫性纖維化是因?yàn)榭刂品巍⒁认俸推渌麅?nèi)臟氯化物的蛋白泵(以下稱“氯泵”)不能正常工作所致。對(duì)于肺部來說，功能失調(diào)的氯泵導(dǎo)致用來保護(hù)組織的一層薄薄的分泌物變得十分黏稠，從而為細(xì)菌提供了理想的繁殖環(huán)境。
當(dāng)前，全球有約7萬名囊腫性纖維化患者。有許多分子路徑可以導(dǎo)致囊腫性纖維化，而埃爾德與4%至5%的患者擁有同樣的分子路徑。目前科學(xué)家們已經(jīng)能夠識(shí)別導(dǎo)致氯泵功能紊亂的分子變化，并且已經(jīng)開始研發(fā)藥物，試圖恢復(fù)氯泵的正常功能。
福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)已經(jīng)開發(fā)出一種藥物，能夠極大提升氯泵功能。該藥被稱為“Kalydeco” ，被《福布斯》編輯馬修·赫博爾(Matthew Herper)評(píng)為“2012年最重要藥物”。
開發(fā)精準(zhǔn)藥物不但面臨著自身諸多挑戰(zhàn)，同時(shí)也是對(duì)國家經(jīng)濟(jì)的挑戰(zhàn)。以Kalydeco為例，如果使用該藥，每位患者每年的費(fèi)用約為30萬美元。由于針對(duì)不同基因子類型的疾病，藥物變得越來越精準(zhǔn)，因此受益于該藥的人數(shù)也越來越少。
其結(jié)果就是，開發(fā)出來的藥物越來越有效，但所面對(duì)的市場(chǎng)空間卻越來越小，因?yàn)榛颊邤?shù)量可能只有幾千人，甚至是幾百人。
雖然Kalydeco的價(jià)格十分昂貴，但赫博爾指出，如果囊腫性纖維化基金會(huì)(Cystic Fibrosis Foundation)當(dāng)初沒有對(duì)福泰制藥進(jìn)行投資，Kalydeco今天可能還不能問世。因?yàn)殚_發(fā)這種面向小眾人群的藥物的風(fēng)險(xiǎn)極高，因此，一些患者維權(quán)組織開始通過公益創(chuàng)投或合作的形式，在藥物開發(fā)中幫助研發(fā)企業(yè)承擔(dān)一些風(fēng)險(xiǎn)。
目前，奧巴馬精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃的詳細(xì)內(nèi)容尚不得而知，但將其列為國家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目的時(shí)機(jī)已經(jīng)成熟。“人類基因組計(jì)劃”已經(jīng)幫助我們識(shí)別到疾病的分子層面，現(xiàn)在需要的是，把這些信息提供給化學(xué)家、藥理學(xué)家、生物物理學(xué)家和醫(yī)生們，讓他們利用這些信息來開發(fā)相應(yīng)的治療方案。
與此同時(shí)，社會(huì)也要接受這樣一個(gè)現(xiàn)實(shí)：那就是每年幾萬美元，甚至是幾十萬美元的醫(yī)藥費(fèi)將成為很正常的標(biāo)準(zhǔn)。鑒于這些藥物給患者和醫(yī)療保健系統(tǒng)所帶來的價(jià)值，這樣的價(jià)格也是合情合理的。認(rèn)為8.4萬美元的丙型肝炎藥物費(fèi)用過高，是因?yàn)橐恍┤撕鲆暳怂苊飧我浦彩中g(shù)所帶來的價(jià)值，后者通常需要50多萬美元的費(fèi)用。
因此，在精準(zhǔn)醫(yī)療成為了國家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目后，智力資本轉(zhuǎn)化為治療方法的成本也要被考慮在內(nèi)，并融入醫(yī)療保健體系中。鑒于精準(zhǔn)醫(yī)療將帶來的巨大影響，政府和私營健康保險(xiǎn)公司也別無選擇，只能接受這種基于價(jià)值的藥物定價(jià)。
來源：奇點(diǎn)網(wǎng)www.geekheal.com 政策趨勢(shì) 2015.01.22
美國總統(tǒng)奧巴馬在2015年國情咨文演講中談到了“人類基因組計(jì)劃”(Human Genome Project)所取得的成果，并宣布了新的項(xiàng)目——精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃(Precision Medicine Initiative)。
精準(zhǔn)醫(yī)療由個(gè)性化醫(yī)療(personalized medicine)的概念進(jìn)化而來。但個(gè)性化醫(yī)療所關(guān)注的疾病治療和預(yù)防的核心并不完全正確，例如，只關(guān)注個(gè)體情況。事實(shí)上，當(dāng)前的藥物越來越趨向于精確面向患有特定疾病的大量患者中少量特定人群，這部分人群有相同的分子問題（患有相同的疾病），同時(shí)在分子層面子問題上也保持一致。
精準(zhǔn)藥物是指直接針對(duì)疾病主因的精確缺陷（precise defect）來抑制功能紊亂，甚至是恢復(fù)正常功能。精準(zhǔn)醫(yī)療的目的就是為患者提供最有利的治療，因?yàn)槲覀円呀?jīng)從基因的層面掌握了精確的病因。
確切而言，如果兩個(gè)患者的病因不完全相同，就不能使用同一種藥物。這既能避免不必要的浪費(fèi)，也能避免出現(xiàn)副作用。
能夠了解疾病主因的精確缺陷，這主要得益于基因技術(shù)和蛋白質(zhì)生物化學(xué)技術(shù)。這些技術(shù)能讓我們識(shí)別疾病，然后根據(jù)疾病主因的精確缺陷將其劃分為若干子集。但精準(zhǔn)醫(yī)療的另一部分是，知道如何開發(fā)藥物來抑制之前確定的精確缺陷。
讓我們以囊腫性纖維化(Cystic fibrosis)為例。今年，隨第一夫人米歇爾出席奧巴馬國情咨文演講的是萊特州立大學(xué)的醫(yī)科學(xué)生比爾·埃爾德(Bill Elder)，患有先天性囊腫性纖維化疾病。
囊腫性纖維化是因?yàn)榭刂品巍⒁认俸推渌麅?nèi)臟氯化物的蛋白泵(以下稱“氯泵”)不能正常工作所致。對(duì)于肺部來說，功能失調(diào)的氯泵導(dǎo)致用來保護(hù)組織的一層薄薄的分泌物變得十分黏稠，從而為細(xì)菌提供了理想的繁殖環(huán)境。
當(dāng)前，全球有約7萬名囊腫性纖維化患者。有許多分子路徑可以導(dǎo)致囊腫性纖維化，而埃爾德與4%至5%的患者擁有同樣的分子路徑。目前科學(xué)家們已經(jīng)能夠識(shí)別導(dǎo)致氯泵功能紊亂的分子變化，并且已經(jīng)開始研發(fā)藥物，試圖恢復(fù)氯泵的正常功能。
福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)已經(jīng)開發(fā)出一種藥物，能夠極大提升氯泵功能。該藥被稱為“Kalydeco” ，被《福布斯》編輯馬修·赫博爾(Matthew Herper)評(píng)為“2012年最重要藥物”。
開發(fā)精準(zhǔn)藥物不但面臨著自身諸多挑戰(zhàn)，同時(shí)也是對(duì)國家經(jīng)濟(jì)的挑戰(zhàn)。以Kalydeco為例，如果使用該藥，每位患者每年的費(fèi)用約為30萬美元。由于針對(duì)不同基因子類型的疾病，藥物變得越來越精準(zhǔn)，因此受益于該藥的人數(shù)也越來越少。
其結(jié)果就是，開發(fā)出來的藥物越來越有效，但所面對(duì)的市場(chǎng)空間卻越來越小，因?yàn)榛颊邤?shù)量可能只有幾千人，甚至是幾百人。
雖然Kalydeco的價(jià)格十分昂貴，但赫博爾指出，如果囊腫性纖維化基金會(huì)(Cystic Fibrosis Foundation)當(dāng)初沒有對(duì)福泰制藥進(jìn)行投資，Kalydeco今天可能還不能問世。因?yàn)殚_發(fā)這種面向小眾人群的藥物的風(fēng)險(xiǎn)極高，因此，一些患者維權(quán)組織開始通過公益創(chuàng)投或合作的形式，在藥物開發(fā)中幫助研發(fā)企業(yè)承擔(dān)一些風(fēng)險(xiǎn)。
目前，奧巴馬精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃的詳細(xì)內(nèi)容尚不得而知，但將其列為國家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目的時(shí)機(jī)已經(jīng)成熟。“人類基因組計(jì)劃”已經(jīng)幫助我們識(shí)別到疾病的分子層面，現(xiàn)在需要的是，把這些信息提供給化學(xué)家、藥理學(xué)家、生物物理學(xué)家和醫(yī)生們，讓他們利用這些信息來開發(fā)相應(yīng)的治療方案。
與此同時(shí)，社會(huì)也要接受這樣一個(gè)現(xiàn)實(shí)：那就是每年幾萬美元，甚至是幾十萬美元的醫(yī)藥費(fèi)將成為很正常的標(biāo)準(zhǔn)。鑒于這些藥物給患者和醫(yī)療保健系統(tǒng)所帶來的價(jià)值，這樣的價(jià)格也是合情合理的。認(rèn)為8.4萬美元的丙型肝炎藥物費(fèi)用過高，是因?yàn)橐恍┤撕鲆暳怂苊飧我浦彩中g(shù)所帶來的價(jià)值，后者通常需要50多萬美元的費(fèi)用。
因此，在精準(zhǔn)醫(yī)療成為了國家重點(diǎn)發(fā)展項(xiàng)目后，智力資本轉(zhuǎn)化為治療方法的成本也要被考慮在內(nèi)，并融入醫(yī)療保健體系中。鑒于精準(zhǔn)醫(yī)療將帶來的巨大影響，政府和私營健康保險(xiǎn)公司也別無選擇，只能接受這種基于價(jià)值的藥物定價(jià)。
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